Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 6

Udział erytrocytów PNH typu III u pacjentów w grupie placebo pozostawał stały (35,7 . 2,8% przed leczeniem i 35,5 . 2,8% po 26 tygodniach, P <0,001 dla porównania z grupą ekulizumabu i grupą placebo). Udział granulocytów PNH typu III i monocytów nie zmienił się istotnie pomiędzy obiema grupami (dane nie pokazane). Skuteczność kliniczna
Pierwotne punkty końcowe
Tabela 2. Tabela 2. Stabilizacja poziomów hemoglobiny i liczba sztuk w upakowanych komórkach czerwonych przetoczonych podczas leczenia. Dwoma głównymi punktami końcowymi skuteczności były stabilizacja poziomów hemoglobiny i liczba jednostek czerwonych krwinek w torebce, które uległy transfuzji. Pod koniec okresu leczenia, 49% pacjentów w grupie ekulizumabu (21 z 43) miało poziomy hemoglobiny, które pozostawały powyżej ustalonej wcześniej wartości zadanej (mediana, 7,7 g na decylitr dla obu grup) w przypadku braku transfuzji, podczas gdy stabilizacja poziomu hemoglobiny nie wystąpiła u żadnego pacjenta w grupie placebo (p <0,001) (tabela 2). W 26 tygodniu średnia liczba jednostek przetoczonych krwinek czerwonych na jednego pacjenta wynosiła 0 w grupie ekulizumabu i 10 w grupie placebo (P <0,001), podczas gdy średnia liczba jednostek przetoczonych czerwonych krwinek przetoczonych wynosiła 3,0 . 0,7 i 11,0 . 0,8, odpowiednio. W 6-miesięcznym okresie przed badaniem mediana liczby jednostek przetoczonych krwinek czerwonych przetoczonych na pacjenta wynosiła 9,0 w kohorcie ekulizumabu i 8,5 w kohorcie placebo, a średnia liczba jednostek przetoczonych czerwonych krwinek przetoczonych wynosiła 9,6 . 0,6 i odpowiednio 9,7 . 0,7. Średnie poziomy hemoglobiny zmieniły się z 10,0 . 0,2 g na decylitr i 9,7 . 0,2 g na decylitr odpowiednio w grupie ekulizumabu i grupie placebo, odpowiednio na 10,1 . 0,2 g na decylitr i 8,9 . 0,2 g na decylitr 26 tydzień (p <0,001, analiza mieszana).
Rysunek 2. Rysunek 2. Krzywe Kaplana-Meiera dla czasu do pierwszej transfuzji podczas leczenia. Wartość P dla porównania czasów do pierwszej transfuzji między dwiema grupami obliczono za pomocą testu log-rank.
Mediana czasu do pierwszej transfuzji była istotnie większa u pacjentów leczonych ekulizumabem niż u pacjentów otrzymujących placebo (p <0,001) (ryc. 2). Niezależność od transfuzji osiągnięto u 51% pacjentów z grupy ekulizumabu (22 z 43) i 0% z grupy placebo (0 z 44, P <0,001). W 26 tygodniu całkowita liczba przepakowanych krwinek czerwonych wynosiła 131 w grupie ekulizumabu i 482 w grupie placebo (tabela 2). Natomiast w ciągu 6 miesięcy przed badaniem całkowita liczba transfuzji wynosiła 413 w grupie ekulizumabu i 417 w grupie placebo.
Jakość życia
Rycina 3. Rycina 3. Zmiana w wynikach zmęczenia od wartości początkowej do 26. tygodnia. Tydzień 0 (linia podstawowa) oznacza koniec okresu obserwacji, w ciągu 10 dni po otrzymaniu przez pacjenta kwalifikującej się transfuzji krwi. Wyniki zmęczenia są zatem wyższe (wskazując mniejsze zmęczenie) w tygodniu 0 niż podczas wstępnych wizyt kontrolnych (dane nie przedstawione). Wartości zmiany od linii bazowej (linia przerywana) oznaczają środki. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na poprawę zmęczenia, a ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na pogorszenie zmęczenia
[patrz też: wniosek o leczenie odwykowe, usg lodz, kosmetyka estetyczna warszawa ]
[podobne: andrzej cierniewski wikipedia, jakors, pogotowie stomatologiczne toruń ]

0 myśli nt. „Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 6