Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 7

I słupki wskazują błąd standardowy. Oceny jakości życia przeprowadzono za pomocą dwóch instrumentów: FACIT-Fatigue i EORTC QLQ-C30. Pacjenci z grupy leczonej ekulizumabem mieli średni wzrost (poprawa) wyników w badaniu FACIT-Fatigue o wartości 6,4 . 1,2 punktu od wartości wyjściowej do 26 tygodnia, podczas gdy w grupie placebo średni wynik zmniejszył się o 4,0 . 1,7 punktu w tym okresie, dla całkowita różnica między dwiema grupami wynosi 10,4 punktu (rysunek 3). Przeprowadzono mieszaną analizę kowariancji, która wykazała znaczącą różnicę między dwiema grupami (P <0,001).
Tabela 3. Tabela 3. Zmiana jakości życia podczas leczenia. W odniesieniu do instrumentu EORTC QLQ-C30, grupa eculizumab miała znaczną poprawę wyników w skali globalnego stanu zdrowia, wszystkich pięciu skal funkcjonowania, w dwóch z trzech skal symptomów oraz trzech z sześciu miar pojedynczej pozycji, w porównaniu z grupą placebo (P.0,01 dla każdej skali i miary) (Tabela 3).
Bezpieczeństwo
Tabela 4. Tabela 4. Zdarzenia niepożądane. Podczas badania nie zmarli pacjenci. Poważne działania niepożądane zgłaszano u 13 pacjentów: 4 w grupie leczonej ekulizumabem i 9 w grupie otrzymującej placebo (tabela 4). Żadne poważne zdarzenia niepożądane nie były uważane za związane z leczeniem; wszyscy ci pacjenci powrócili do zdrowia bez następstw. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w grupie leczonej eculizumabem były: ból głowy, zapalenie błony śluzowej nosa i gardła, ból pleców i nudności. Ból głowy i pleców występował częściej w grupie leczonej ekulizumabem niż w grupie placebo. Liczba bólów głowy, które wystąpiły, była podobna w obu grupach po pierwszych 2 tygodniach leczenia. Nie zaobserwowano znaczących różnic w częstości występowania pomiędzy obiema grupami w odniesieniu do zgłaszanych zdarzeń niepożądanych. Pojedyncza zakrzepica wystąpiła u pacjenta w grupie placebo.
Jeden pacjent w każdej z dwóch grup miał wykrywalne poziomy przeciwciał przeciwko ekulizumabowi. Poziomy były niskie, zostały wykryte podczas jednej wizyty, a u pacjenta otrzymującego ekulizumab, przeciwciała nie wpływały na hamowanie dopełniacza.
Dyskusja
Pacjenci z PNH mają przewlekłą hemolizę wewnątrznaczyniową z ostrymi zaostrzeniami. Niedokrwistość i konieczność transfuzji w celu utrzymania poziomu hemoglobiny występują często, podobnie jak pogorszenie jakości życia pacjenta. W tym badaniu u około połowy pacjentów leczonych ekulizumabem osiągnięto końcowe punkty stabilizacji stężenia hemoglobiny i niezależności od transfuzji, natomiast żaden z pacjentów w grupie placebo nie osiągnął żadnego z tych punktów końcowych. Mediana czasu do pierwszej transfuzji wynosiła 4 tygodnie w grupie placebo i ponad 6 miesięcy w grupie ekulizumabu. Całkowitą szybkość transfuzji zmniejszono o 73% w grupie ekulizumabu. Nawet wśród pacjentów przyjmujących ekulizumab, u których nie uzyskano niezależności od transfuzji, liczba jednostek przetoczonych krwinek czerwonych została przetoczona o 44% w porównaniu z pacjentami z grupy placebo (dane nie przedstawione).
Hemoliza wewnątrznaczyniowa ma kluczowe znaczenie w występowaniu ciężkich stanów współistniejących u pacjentów z PNH i przyczynia się do ryzyka śmierci tych pacjentów.9,12 Dehydrogenaza mleczanowa, biochemiczny marker hemolizy, została natychmiast zmniejszona z około 10-krotności górnej granicy prawidłowy zakres do normalnego poziomu lub nieco powyżej normalnego poziomu u wszystkich pacjentów z grupy ekulizumabu
[patrz też: stomatolog warszawa żoliborz, usg nadgarstka warszawa, przegladarka skierowań leczenie uzdrowiskowe ]
[patrz też: kamix krotoszyn, nfz zielona góra praca, bailamos bydgoszcz ]

0 myśli nt. „Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 7