Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 8

Pozostała hemoliza niskiego poziomu u niektórych pacjentów pomimo blokady terminalnej dopełniacza może być spowodowana wrodzonym zmniejszeniem przeżycia erytrocytów III typu PNH19 lub może wynikać z faktu, że komórki te są opsonizowane C3b, który pośredniczy w klirensie pozanaczyniowym przez retikulum śródbłonka system. Przed leczeniem ekulizumabem poziom hemoglobiny utrzymywał się przez transfuzję. Dlatego stabilizacja poziomów hemoglobiny przy równoczesnym zaprzestaniu lub zmniejszeniu liczby transfuzji wskazuje na wzrost endogennej masy erytrocytów. Zmniejszenie hemolizy za pomocą ekulizumabu powoduje nowy poziom hemoglobiny w stanie stacjonarnym, określony przez równowagę leżącą u podstaw zaburzeń czynności szpiku kostnego, zwiększony okres półtrwania erytrocytów PNH spowodowany leczeniem ekulizumabem i nowy poziom transfuzji (jeśli występują). ) wymagany.
U większości pacjentów z PNH jakość życia jest upośledzona, a upośledzenie przypisuje się nie tylko niedokrwistości, ale także nadmiernej hemolizie wewnątrznaczyniowej i wymianie tlenku azotu przez hemoglobinę wolną od komórek.9-11 W tym badaniu redukcja w hemolizie wewnątrznaczyniowej za pomocą ekulizumabu, w porównaniu z placebo, wiązało się znaczące polepszenie zmęczenia, co oceniono na podstawie oceny na urządzeniu FACIT-Fatigue. Eculizumab zwiększył punkt bazowy do zmęczenia o 6,4 punktu. Zmiana trzech lub więcej punktów w wynikach na tym instrumencie stanowi klinicznie istotną różnicę.20 Udoskonalenie za pomocą ekulizumabu w komponencie zmęczenia instrumentu EORTC QLQ-C30 dostarcza dodatkowych dowodów na korzyść wynikającą z wyników na urządzeniu FACIT-Fatigue. Te udoskonalenia z ekulizumabem wystąpiły bez całkowitego ustąpienia niedokrwistości, dostarczając dalszych dowodów na udział hemolizy, w przeciwieństwie do anemii, w zmniejszaniu się jakości życia pacjentów z PNH. Zauważono także, że kliniczna ocena dodatkowych objawów związanych z jakością życia takich pacjentów, w tym bólami brzucha, dysfagią i zaburzeniami erekcji, poprawia się podczas leczenia ekulizumabem.
W badaniu nie odnotowano zgonów i tylko jedno zdarzenie zakrzepowe wystąpiło u pacjenta w grupie placebo. W grupie ekulizumabu wystąpiły cztery poważne zdarzenia niepożądane i dziewięć w grupie placebo; wszyscy ci pacjenci wyzdrowiali. Kwestia możliwej ochrony przed ryzykiem zakrzepicy poprzez końcowe hamowanie dopełniacza ekulizumabem jest oceniana w trwających badaniach klinicznych nad PNH. Wszystkich 85 pacjentów, którzy ukończyli badanie, zdecydowało się na ekulizumab w otwartym badaniu otwartym.
Wyniki tego zrandomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego badania pokazują, że końcowe hamowanie dopełniacza ekulizumabem zmniejsza hemolizę wewnątrznaczyniową, zmniejsza lub eliminuje potrzebę transfuzji oraz polepsza anemię, zmęczenie i jakość życia u pacjentów z PNH. Dane te potwierdzają kluczową rolę hemolizy wewnątrznaczyniowej w patogenezie choroby i wskazują, że ekulizumab jest skutecznym leczeniem u pacjentów z PNH.
[przypisy: stomatolog warszawa żoliborz, anty ccp cena badania, pachymetria cena ]
[hasła pokrewne: iladian direct plus w ciąży, peamco świecie, izabela małota ]

0 myśli nt. „Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad 8