Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad

Wielu pacjentów z tą chorobą jest zależnych od transfuzji. Obecnie nie ma terapii, która skutecznie zmniejsza hemolizę wewnątrznaczyniową lub poprawia objawy u pacjentów z PNH. Eculizumab (Soliris, Alexion Pharmaceuticals) to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciw białku końca dopełniacza C5.13 We wstępnym, 12-tygodniowym, otwartym badaniu klinicznym obejmującym 11 pacjentów z PNH, ekulizumab zmniejszał hemolizę wewnątrznaczyniową i wymagania transfuzji pacjentów. .14 Jednak to dwuośrodkowe, niekontrolowane badanie nie zawierało grupy kontrolnej ani zdefiniowanych kryteriów podawania transfuzji, takich jak wstępnie zdefiniowany poziom hemoglobiny, przy którym podano transfuzję lub określoną wcześniej liczbę jednostek czerwonych krwinek podany poziom hemoglobiny.
Przedstawiamy wyniki badania klinicznego fazy 3, Skuteczność redukcji transfuzji i bezpieczeństwa klinicznego , Randomized, Multicenter, Double-Blind, kontrolowanego placebo, z użyciem eculizumabu w badaniu napadowej nocnej hemoglobinurii (TRIUMPH), które badało, czy ekulizumab stabilizował poziomy hemoglobiny i zmniejszał transfuzję wymagania u 87 pacjentów zależnych od transfuzji z PNH w ciągu 6 miesięcy leczenia. Oceniano także hemolizę wewnątrznaczyniową i jakość życia.
Metody
Pacjenci
Badanie składało się z 2-tygodniowego okresu badań przesiewowych, okresu obserwacji do 3 miesięcy i 26-tygodniowego okresu leczenia. Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi, którzy otrzymali co najmniej cztery transfuzje w ciągu ostatnich 12 miesięcy, kwalifikowali się. Wymagany był również odsetek erytrocytów PNH wynoszący 10% lub więcej, liczba płytek krwi wynosząca co najmniej 100 000 na milimetr sześcienny i poziomy dehydrogenazy mleczanowej, które były co najmniej 1,5-krotnie wyższe niż granica normalnego zakresu. Jednoczesne podawanie erytropoetyny, leków immunosupresyjnych, kortykosteroidów, kumaryn, heparyn drobnocząsteczkowych, suplementów żelaza i kwasu foliowego było dozwolone pod warunkiem, że dawki były stałe przed badaniem iw trakcie jego trwania. Ponieważ osoby, które mają genetyczny niedobór białek końcowych dopełniacza mają zwiększone ryzyko infekcji nesejsmicznych, wszyscy pacjenci zostali zaszczepieni przeciw Neisseria meningitidis za pomocą miejscowych szczepionek. Protokół został zatwierdzony przez instytucjonalną komisję odwoławczą w każdym ośrodku, a wszyscy pacjenci wyrazili pisemną, świadomą zgodę.
Pacjenci otrzymujący transfuzje, których średni poziom hemoglobiny był wyższy niż 10,5 g na decylitr przed transfuzją w ciągu 12 miesięcy przed przyjęciem do badania lub którzy otrzymali inny badany lek w ciągu 30 dni przed pierwszą wizytą, zostali wykluczeni. Wykluczono również pacjentów z niedoborem dopełniacza, aktywną infekcją bakteryjną lub chorobą meningokokową w wywiadzie oraz z osobami, które przeszły przeszczep szpiku kostnego.
Zindywidualizowany algorytm transfuzji obliczono dla każdego pacjenta na podstawie historii transfuzji w ciągu poprzednich 12 miesięcy; pisemny algorytm udokumentował liczbę jednostek zapakowanych krwinek czerwonych, które mają być przetoczone dla danej wartości hemoglobiny, i służył jako prospektywnie określony przewodnik dla transfuzji podczas okresów obserwacji i leczenia
[hasła pokrewne: wyszukiwarka skierowań do sanatorium z nfz, ortopedika bielany, przegladarka skierowań leczenie uzdrowiskowe ]
[przypisy: tarabuła dent, h w pietrzak holding, claritine spe ]

0 myśli nt. „Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii ad

  1. Jakiś czas temu pewna firma wprowadziła na Polski rynek test na niedoczynność tarczycy