Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii cd

Przed randomizacją kwalifikujących się pacjentów obserwowano przez okres do 13 tygodni. Pacjenci, którzy nie wymagali transfuzji podczas okresu obserwacji, zostali uznani za niekwalifikujących się. Transfuzja podawana pacjentowi, u którego poziom hemoglobiny wynosił 9 g na decylitr lub mniej, z objawami lub 7 g na decylitr lub mniej, z objawami lub bez objawów, zakwalifikował pacjenta do badania (kwalifikująca się transfuzja) i ustaliła ustaloną wartość hemoglobiny. Ta wartość zadana była wymagana dla pierwotnej zmiennej skuteczności i była zindywidualizowana dla każdego pacjenta. Projekt badania
Randomizację przeprowadzono centralnie w stosunku 1: bez blokowania i z warstwowaniem według liczby jednostek zapakowanych krwinek czerwonych przetoczonych w ciągu ostatniego roku; pacjentów przydzielono za pomocą interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej, aby otrzymać placebo lub ekulizumab w ciągu 10 dni po podaniu kwalifikowanej transfuzji. Pacjenci otrzymywali wlewy 600 mg ekulizumabu lub placebo co tydzień (. 2 dni) przez 4 tygodnie, następnie tydzień (. 2 dni) później przez 900 mg ekulizumabu lub placebo, a następnie przez dawkę podtrzymującą wynoszącą 900 mg ekulizumabu lub placebo co 2 tygodnie (. 2 dni) do 26 tygodnia.
Skuteczność kliniczna
Dwa główne punkty końcowe to stabilizacja poziomu hemoglobiny, zdefiniowana jako wartość hemoglobiny utrzymywana powyżej poziomu, na którym podawano kwalifikowaną transfuzję, w przypadku braku transfuzji podczas 26-tygodniowego okresu leczenia, oraz liczby jednostek zapakowane krwinki czerwone przetoczone w tym okresie. Spust do podawania transfuzji podczas badania pozostał niezmieniony: pacjenci otrzymywali transfuzje, gdy mieli objawy wynikające z anemii, a ich poziomy hemoglobiny osiągały zindywidualizowaną, wcześniej określoną wartość zadaną. Zdefiniowane wtórne punkty końcowe obejmowały niezależność od transfuzji; hemoliza, mierzona wartością dehydrogenazy mleczanowej dla obszaru pod krzywą od linii podstawowej do 26 tygodni; i zmiany poziomu zmęczenia, oceniane od wartości początkowej do 26 tygodni, przy użyciu narzędzia oceny funkcjonalnej choroby chronicznej zmęczenia / zmęczenia (FACIT-Fatigue) (wyniki mogą wynosić od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na poprawę zmęczenia ) .15 Wstępnie analizowane analizy eksploracyjne obejmowały ocenę jakości życia za pomocą kwestionariusza Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka Jakości Życia (EORTC QLQ-C30) (wyniki mogą wynosić od 0 do 100, z wyższymi wynikami na globalny stan zdrowia i funkcjonujące skale oraz niższe wyniki w skalach symptomów i wskaźniki pojedynczej pozycji wskazujące na poprawę) 16; zmiany poziomów dehydrogenazy mleczanowej od wartości wyjściowych do 26 tygodnia; i obecność zakrzepicy. Inne wcześniej określone pomiary obejmowały farmakokinetykę, farmakodynamikę i immunogenność ekulizumabu. Oceniono czas pierwszej transfuzji w okresie leczenia oraz odsetek komórek krwi z PNH typu III.
Bezpieczeństwo
Odnotowano zdarzenia niepożądane związane z infuzjami w badaniu i objawami życiowymi (ocenianymi podczas każdej z 17 wizyt w trakcie leczenia), wyniki analiz biochemicznych i morfologii krwi (ocenione podczas 9 wizyt) oraz wyniki badań elektrokardiograficznych (ocenione podczas 3 wizyt).
[więcej w: odbudowa zęba włóknem szklanym, nfz zielona góra praca, mocznik cena badania ]
[hasła pokrewne: agrovis, kinderek toruń, przychodnia wilczak bydgoszcz ]

0 myśli nt. „Inhibitor dopełniacza Ekulizumab w napadowej nocnej hemoglobinurii cd